Comparación de los marcos regulatorios de los medicamentos para enfermedades raras y huérfanas en Perú, Estados Unidos y la Unión Europea: una revisión

Abstract

Las enfermedades raras o huérfanas (ERH) constituyen una prioridad de la salud mundial. Según la Organización Mundial de Salud (OMS), existen alrededor de 7000 enfermedades raras que afectan aproximadamente al 7% de la población mundial. Las opciones terapéuticas para estas enfermedades son limitadas y su disponibilidad depende de las normativas nacionales. Se realizó una revisión para comparar el marco regulatorio de los medicamentos para las ERH en Perú frente a referentes internacionales, como Estados Unidos (EE. UU.) y la Unión Europea (UE). Se identificaron cuatro aspectos importantes: designación de medicamento huérfano, beneficios e incentivos para la investigación, proceso de evaluación para comercialización y tiempo de evaluación. Tanto EE. UU. como la UE cuentan con una reglamentación específica para los medicamentos huérfanos, con medidas bien establecidas en estos cuatro aspectos. En Perú, existe un marco legal que reconoce y garantiza la atención prioritaria de las ERH, así como una normativa reciente para la autorización de medicamentos para ERH, que establece procedimientos y plazos de evaluación. Aunque el marco peruano no incluye un procedimiento formal para la “designación” de medicamentos huérfanos, esto no constituiría una limitación en el contexto peruano, ya que la mayoría de estas terapias ingresan al país después de haber sido autorizadas en otros mercados. A pesar de los avances en el marco normativo vigente para la autorización de comercialización de medicamentos para las ERH, se requieren instrumentos técnicos complementarios para consolidarlo.